2025 februárjában két gyermek gyógyult meg CAR-T sejtterápiával a Dél-pesti Centrumkórházban. Az eljárás tehát itthon is működik — ahhoz viszont, hogy sokan megkaphassák, saját labor kell.
a Sejtterápia Alapítvány elnöke · gyermekhematológus, orvosigazgató — Dél-pesti Centrumkórház
Gyermekgyógyász és hematológus szakorvos, három évtizede dolgozik életveszélyes vérképzőszervi betegségben szenvedő gyerekekkel, ebből két évtizede gyermekkori vérképzőszervi őssejt-átültetéssel. A Magyar Gyermekonkológiai Hálózat titkára.
Az ő vezetésével kapta meg 2025 februárjában két visszaesett leukémiás gyermek az első hazai gyermek CAR-T kezelést — felnőtt beteget itthon korábban is kezeltek így. Ahogy akkor fogalmazott: ez az eljárás új korszakot nyitott a hazai gyermekonkológiában — korábban az ilyen betegeknek külföldre kellett utazniuk.
Az alapítvány azért jött létre, hogy ez ne egyszeri siker maradjon. Aki a laborban és a kórteremben látja, mi hiányzik, az tudja a legpontosabban, mire kell gyűjteni.
A CAR-T a kemoterápiától és a besugárzástól is különbözik: az immunrendszert alakítja át. A T-sejtek azért siklanak el a daganatsejt felett, mert a szervezet tolerálja a saját sejtjeit. A CAR-T sejtek ezt a tűrést szüntetik meg, és a daganatsejteket támadják meg célzottan.
A beteg véréből aferezissel kigyűjtik a T-sejteket. Néhány óra, műtét nélkül.
A laborban a sejtek új genetikai utasítást kapnak: egy receptort, amivel felismerik a daganatsejt felszínét. Innen a név — kiméra antigénreceptoros T-sejt.
A sejtek zárt, steril rendszerben sokszorozódnak. Sterilitás, életképesség, sejtszám: enélkül a készítmény nem adható be.
Egyetlen infúzió. A sejtek a szervezetben tovább szaporodnak, és hónapokig, akár évekig őrködnek — ezért beszélnek „élő gyógyszerről”.
Egy hatéves amerikai kislány, Emily Whitehead az első gyermek a világon, aki CAR-T kezelést kap visszaesett leukémiával. Addigra minden más próbálkozás kudarcot vallott. Ma is daganatmentes.
Az amerikai gyógyszerhatóság elsőként engedélyez CAR-T készítményt. Ez az első jóváhagyott génterápia a rák kezelésére. Egy évvel később az európai engedély is megérkezik.
Európában évi nagyjából ezer kezelésről több mint hatezerre nő a CAR-T terápiák száma. Ami hét éve kísérleti eljárás volt, mára bevett ellátás.
A Dél-pesti Centrumkórház az ország első intézményeként szerzi meg a sejtgyűjtés és -feldolgozás GMP-minősítését, és felépíti az Innovatív Sejtterápiás Központot.
Megtörténik az első hazai gyermek CAR-T kezelés: két visszaesett leukémiás gyermek kapja meg a saját sejtjeiből készült készítményt, Dr. Kállay Krisztián vezetésével. A történetük lejjebb olvasható.
Elindul a Sejtterápia Alapítvány. A saját labor az, ami még hiányzik.
Azt, hogy a vizsgálatok már nem találnak daganatsejtet a szervezetben. Az orvosok ezt teljes remissziónak hívják. Ilyenkor a betegség jelei eltűnnek, és a beteg visszatérhet a hétköznapjaihoz. A kontrollvizsgálatok évekig folytatódnak — ha az állapot tartósnak bizonyul, gyógyulásról beszélünk.
2025 elején itthon először kapott két gyerek CAR-T kezelést a Dél-pesti Centrumkórházban. Mindketten daganatmentesek lettek.
Az első gyerekek egyike, akik itthon CAR-T kezelést kaptak.
Fanni leukémiája visszatért, és a csontvelőjén túl a központi idegrendszerét és mindkét szemét is érintette. A hagyományos kezelések sorra kudarcot vallottak.
A Dél-pesti Centrumkórház Gyermekhematológiai és Őssejt-transzplantációs Osztályán Dr. Kállay Krisztián vezetésével a saját T-sejtjeiből készült készítményt kapta meg. Teljes remisszióba került, és az intenzív megfigyelés után hazamehetett.
Forrás: gyermekdaganat.hu
A második beteg — alig egy hónappal Fanni után.
Nátán szintén visszaesett leukémiával került a kórházba. Az ő kezelése már arra a tapasztalatra épült, amit a csapat az első beavatkozásból szerzett.
A génmódosított sejtek az ő szervezetében is elpusztították a leukémiás sejteket. Két gyerek, két hónap — ennyi kellett ahhoz, hogy a hazai CAR-T a mindennapi gyakorlat része lehessen.
Forrás: Dél-pesti Centrumkórház
Ma évente néhány beteg jut el a hazai CAR-T kezelésig. A labor azért kell, hogy ez a szám nőjön.
A történeteket a kórház és a sajtó nyilvános beszámolói alapján foglaltuk össze.
Egy importált CAR-T kezelés ma száz-százötven millió forint körül van. Ennyiért ma Magyarországon évente néhány gyermek kap finanszírozott kezelést — miközben a szakmai becslések szerint több száz beteg életét menthetné meg. A hazai, nem kereskedelmi előállítás ezt az árat a mai érték töredékére viheti le. Azért gyűjtünk, hogy évről évre többen juthassanak hozzá.
A Sejtterápia Alapítvány együttműködik a Dél-pesti Centrumkórházzal: eszközt, fogyóeszközt és képzést finanszíroz, és kíséri a betegeket a kezelés alatt. A gyógyítás a kórház feladata és felelőssége — mi azt a hiányt töltjük be, ami miatt a program nem tud nagyobb sebességre kapcsolni.
