A legtöbb daganatellenes kezelés kívülről érkezik: egy molekula, amit előállítanak, dobozba tesznek, és beadnak. A CAR-T terápia másképp működik. A beteg saját fehérvérsejtjeit veszik ki, a laborban megtanítják őket felismerni a daganatsejtet, felszaporítják, majd visszaadják. A gyógyszer tehát maga a beteg — pontosabban a beteg sejtjeinek átalakított változata.
Mit jelent a betűszó
A CAR a kiméra antigénreceptor rövidítése. Ez az a mesterséges „kapcsoló”, amit a T-sejtek felszínére visznek be: ettől ismerik fel a daganatsejtet akkor is, ha az egyébként kibújna az immunrendszer figyelme alól. A T a T-limfocitát jelöli, az immunrendszer egyik legfontosabb sejttípusát.
A beteg immunrendszerének egy képességet adunk vissza.
Miért nem lehet előre előre elkészíteni
Mert minden adag egyetlen emberhez tartozik. Nincs raktárkészlet, nincs tartalék. Ha a előállítás elromlik, nem lehet elővenni a következő dobozt — a folyamatot a beteg sejtjeivel kell újrakezdeni, ha az állapota még engedi. Ez magyarázza, miért ennyire szigorú minden lépés, és miért kell zárt rendszerű eszközöket használni: a hibának itt nincs olcsó változata.
Mi változik attól, hogy itthon készül
Három dolog. Az első az idő: ha a sejteket nem kell kontinensek között szállítani, a gyűjtés és a visszaadás között eltelő hetek rövidülnek. Előrehaladott betegségben ez nem apróság.
A második a hozzáférés. A külföldi előállítás logisztikája és adminisztrációja önmagában szűrő: van, aki emiatt nem jut el a kezelésig.
A harmadik a tudás. Egy működő hazai program egyszerre kezel, tanít és fejleszt. Az a szakember, aki ma a laborban dolgozik, holnap a következő indikáció vizsgálatában vesz részt.
Mi hiányzik hozzá
A hazai előállításhoz akkreditált labor kell, ahhoz pedig negatív nyomású légtechnika: enélkül nem kapható meg a génmódosított sejtek előállítására jogosító engedély, és ez a folyamat itthon el sem indulhat. A beruházás nagyságrendje több száz millió forint, az első lépés a tervezés.